Gilteritinib trong điều trị ung thư bạch cầu Myeloid cấp tính
FDA vừa cấp phép hoạt chất gilteritinib (biệt dược Xospata) trong điều trị ung thư có đột biến gene FLT3 hoặc ung thư bạch cầu Myeloid cấp tính (còn được gọi là ung thư máu).
FDA cũng đưa ra khuyến nghị sử dụng sinh học chẩn đoán để phát hiện gene FLT3, từ đó đưa ra phác đồ điều trị đầu tay đối với gilteritinib. Ở Việt Nam, các kỹ thuật sinh học chẩn đoán để phát hiện ra gene đột biến không có gì là mới mẻ. Có thể kể đến các kỹ thuật tiết kiệm chi phí nhưng độ đặc hiệu thấp như PCR, Real-Time PCR hay các kỹ thuật tiên tiến nhất như giải trình tự thế hệ mới, kỹ thuật này cần một số tiền khổng lồ để xét nghiệm. Đặc biệt, hiện nay nhóm nghiên cứu của Tiến Sĩ Huỳnh Vũ đã phát triển một kỹ thuật mới, ông đã tạo ra chất hóa học đặc biệt, có khả năng phát huỳnh quang với các gene đột biến, ông gọi phương pháp này là ePCR. Kỹ thuật này mang lại độ đặc hiệu gần như tuyệt đối với các gene ung thư, với giá thành rất rẻ cho mỗi lần xét nghiệm. Tuy nhiên, việc thương mại hóa tới tay người bệnh vẫn còn nhiều gian nan. Hi vọng, trong tương lai gần, chúng ta sẽ có kỹ thuật chẩn đoán ung thư mới, made in Vietnam và được thế giới thừa nhận.
Gene FLT3 bị đột biến khoảng 25-30% ở những người bị ung thư bạch cầu Myeloid ác tính. Đột biến này làm nặng thêm tình trạng của bệnh và tăng nguy cơ tái phát bệnh. Đột biến dạng duplication làm tăng tỷ lệ tái phát, kém thuyên giảm và cơ hội sống sót thấp. Gilteritinib có ái lực rất cao với FLT3 tyrosine kinase, làm ức chế đột biến FLT3ITD và cũng ức chế đột biến FLT3 D835.
Kết quả điều trị:
138 bệnh nhân uống liều gilteritinib 120 mg/ngày, 21% trong số này đã thuyên giảm bệnh hoặc thuyên giảm kết hợp với truyền máu. Khi thử nghiệm pha lâm sàng ½ ở 252 bệnh nhân, đã cho thấy 49% bệnh nhân bị tái phát hoặc khó chữa và có đột biến FLT3 đã đáp ứng với gilteritinib. Thời gian sống trung bình của những bệnh nhân này là trên 7 tháng.
Như thế chúng ta có thể thấy, gilteritinib tấn công chọn lọc và tế bào ung thư có đột biến gene FLT3. Mang lại cơ hội kéo dài hơn thời gian sống cho các bệnh nhân Ung thư bạch cầu Myeloid ác tính.
Đọc thêm:
1. Cách nhớ tên thuốc ung thư
DS. Trần Anh Hoàng