FDA PHÊ DUYỆT LIỆU PHÁP ĐẦU TIÊN CHO ĐIỀU TRỊ RỐI LOẠN CHỨC NĂNG BÀNG QUANG Ở TRẺ HAI TUỔi

Ngày 26 tháng 5 năm 2020, FDA phê duyệt cho VESIcare LS ( solifenacin succinate – một chất đối kháng thụ thể muscarinic) hỗn dịch uống để điều trị suy nhược thần kinh quá mức ( neurogenic detrusor overactivity – NDO) , một dạng rối loạn chức năng bàng quang liên quan đến suy nhược thần kinh, ở trẻ hai tuổi trở lên. Viên nén VESIcare ( solifenacin succinate) ban đầu được phê duyệt vào năm 2004 để điều trị bàng quang hoạt động quá mức ở người lớn từ 18 tuổi trở lên.
Đây là phương pháp điều trị đầu tiên được FDA phê duyệt cho bệnh nhân NDO khi mới hai tuổi. Sự phê duyệt cho Astellas Pharma US, Ine.
NDO là một rối loạn chức năng của bàng quang do bệnh hoặc chấn thương trong hệ thống thần kinh. NDO có thể liên quan đến các bệnh bẩm sinh (bệnh thường được di truyền từ trước hoặc sau khi sinh), chẳng hạn như tật nứt đốt sống (spina bifida, trong đó thoát vị tủy-màng tủy (myelomeningocele: một phần của tủy sống lồi ra sau lưng) là loại nghiêm trọng nhất của tật nứt đốt sống) hoặc các tình trạng khác như chấn thương tủy sống. với NDO, có sự hoạt động quá mức của cơ thành bàng quang, thường thư giãn để cho phép dự trữ nước tiểu. Các cơ bàng quang hoạt động quá mức dẫn đến co thắt cơ bàng quang không thường xuyên, làm tăng áp lực trong bàng quang và làm giảm lượng nước tiểu mà bàng quang có thể giữ. Nếu NDO không được điều trị, tăng áp lực trong bàng quang có thể khiến đường tiết niệu trên có nguy cơ bị tổn hại, bao gồm cả tổn thương vĩnh viễn đối với thận. Ngoài ra, co thắt bàng quang tự phát có thể dẫn đến rò rỉ nước tiểu thường xuyên hoặc tiểu không mong muốn với triệu chứng của tiểu gấp ( tiểu ngay lập tức), tần suất ( tiểu nhiều hơn bình thường) và không kiểu soát ( mất kiểm soát bàng quang).
Hiệu quả của VESIcare LS cho việc sử dụng này đã được thiết lập trong hai thử nghiệm lâm sàng với tổng số 95 bệnh nhân NDO ở trẻ em, 2-17 tuổi. các nghiên cứu được thiết kế để đo lường ( như một điểm cuối hiệu quả chính) lượng nước tiểu tối đa mà bàng quang có thể giữu sau 24 tuần điều trị. Trong nghiên cứu đầu tiên, 17 bệnh nhân từ 2 đến dưới 5 tuổi có thể giữ được lượng nước tiểu trung bình nhiều hơn 39ml so với lúc nghiên cứu bắt đầu. Trong nghiên cứu thứ hai, 49 bệnh nhân từ 5-17 tuổi có thể giữ lượng nước tiểu trung bình nhiều hơn 57 ml so với khi nghiên cứu bắt đầu. Giám sát các cơn co thắt bàng quang tự phát, áp lực bàng quang và số lần tiểu không tự chủ cũng được quan sát thấy trong cả hai nghiên cứu.
Các tác dụng phụ phổ biến nhất của VESIcare LS là táo bón, khô miệng và nhiễm trùng đường tiết niệu. Buồn ngủ ( uể oải hoặc ngủ gật) đã được báo cáo với solifenacin succinate. Bệnh nhân lái xe hoặc vận hành máy móc phải được khuyến cáo về tác dụng phụ này. Các chuyên gia được khuyến cáo không vượt quá liều khởi đầu được đề nghị ở những bệnh nhân dùng thuốc ức chế CYP3A4 mạnh. Phản ứng dị ứng nghiêm trọng, như phù mạch ( sưng dưới da) và sốc phản vệ đã được báo cáo và có thể đe dọa tính mạng. Bệnh nhân phải lập tức yêu cầu sự chăm sóc nếu họ từng bị sưng lưỡi hay cổ họng, hoặc khó thở.
Thuốc không được sử dụng ở những bệnh nhân bị ứ đọng dạ dày ( giảm việc làm rỗng dạ dày), bệnh nhân tăng nhãn áp góc hẹp không kiểm soát được (tích tụ chất lỏng trong mắt làm tăng áp lực mắt) hoặc quá mẫn ( dị ứng) với VESIcare LS hoặc bất kỳ thành phần nào của thuốc. Thuốc cũng không được khuyến cáo cho bệnh nhân suy gan nặng, tắc nghẽn đường tiểu có ý nghĩa lâm sàng trong trường hợp không làm sạch ống thông tiểu liên tục, giảm nhu động đường tiêu hóa ( làm chậm co thắt đường ruột) hoặc có nguy cơ khéo dài QT (một rối loạn điện tim khi cơ tim mất nhiều thời gian hơn bình thường để nạp lại giữa các nhịp đập), bao gồm những bệnh nhân có tiền sử kéo dài QT và bệnh nhân dùng thuốc kéo dài QT.
Người dịch: Trần Thanh Thanh