Ngày 06 tháng 05 năm 2020, FDA phê duyệt Tabrecta ( capmatinib) trong điều trị ung thư phổi tế bào không nhỏ ( non-small cell lung cancer - NSCLC) đã di căn sang các bộ phận khác của cơ thể. Tabrecta là liệu pháp đầu tiên được FDA chấp thuận để điều trị NSCLC với các đột biến cụ thể (những đột biến dẫn đến loại bỏ MET ( mesenchymal-epithelial transition) exon 14)).
FDA cũng phê duyệt thử nghiệm F1CDx ( FoundationOne CDx) như một chẩn đoán kèm theo cho Tabrecta. Hầu hết bệnh nhân có mẫu khối u đã được kiểm tra đột biến dẫn đến loại bỏ MET exon 14 bằng các xét nghiệm và được xác nhận với F1CDx, đây là một trình tự thê hệ tiếp theo dựa trên thiết bị chẩn đoán in vitro có khả năng phát hiện một số đột biến, bao gồm cả đột biến dẫn đến loại bỏ MET exon 14.
Trong bệnh NSCLC, các tế bào ung thư ác tính hình thành trong các mô của phổi. Đây là loại ung thư phổi phổ biến nhất với tới 90% loại ung thư biểu mô phổi thuộc loại tế bào không nhỏ. NSCLC xảy ra khi các tế bào khỏe mạnh trở nên bất thường và phát triển nhanh chóng. Một nguy hiểm khác của dạng ung thư này là khả năng cao các tế bào ung thư sẽ di căn từ phổi đến các cơ quan và bộ phận khác của cơ thể. Di căn ung thư bao gồm một chuỗi các sự biến đổi liên tiếp và loại bỏ MET exon14 được coi là một kết quả quan trọng đối với sự di căn của ung thư biểu mô. Đột biến dẫn đến loại bỏ MET exon 14 được tìm thấy ở 3-4% bệnh nhân ung thư phổi.
Tebrecta là một chất ức chế kinase, nó hoạt động bằng cách ngăn chặn một loại enzym chủ chốt giúp ngăn chặn các tế bào khối u phát triển. FDA đã phê suyệt Tebrecta dựa trên kết quả của một thử nghiệm lâm sàng liên quan đến các bệnh nhân mắc NSCLC với đột biến dẫn đến loại bỏ MET exon 14, thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu mô (epidermal growth factor receptor - EGFR) và kinase của u lympho mất biệt hóa (anaplastic lymphoma kinase - ALK), và ít nhất một tổn thương có thể đo lường được.
Tác dụng phụ thường gặp đối với bệnh nhân sử dụng Tebrecta là phù ngoại biên (sưng chân), buồn nôn, mệt mỏi, khó thở (hơi thở ngắn) và giảm cảm giác thèm ăn.
Tebrecta có thể gây tác dụng phụ nghiêm trọng bao gồm bệnh phổi kẽ ( một nhóm bệnh phổi gây ra sẹo của mô phổi) hoặc viêm phổi (viêm mô phổi). Tebrecta nên ngưng vĩnh viễn ở những bệnh nhân có tác dụng phụ này. Tabrecta cũng có thể gây nhiễm độc gan (tổn thương thế bào gan) và các chuyên gia chăm sóc sức khỏe nên theo dõi các xét nghiệm chức năng gan của bệnh nhân trước khi bắt đầu và trong khi dùng Tabrecta. Nếu một bệnh nhân bị nhiễm độc gan, Tabrecta nên được giảm liều hoặc ngừng vĩnh viễn. Dựa trên một kết quả rõ ràng về độc tính quang (tổn thương do thuốc gây ra đối với tế bào bởi tia UV) trong các nghiên cứu tế bào, bệnh nhân có thể nhạy cảm hơn với ánh sáng mặt trời và nên được khuyến cáo bảo vệ làn da của họ và sử dụng kem chống nắng để không bị sạm đi khi sử dụng Tabrecta.
Tabrecta có thể gây hại cho thai nhi hoặc trẻ sơ sinh. Nên khuyến cáo phụ nữ có thai về nguy cơ này.
Trong suốt thử nghiệm lâm sàng, những người tham gia uốngTabrecta 400mg hai lần một ngày cho đến khi bệnh tiến triển hoặc độc tính không thể chấp nhận. Thước đo kết quả hiệu quả là tỷ lệ đáp ứng tổng thể (overall response rate - ORR), phản ánh tỷ lệ phần trăm những người tham gia có một lượng khối u nhỏ lại nhất định. Một thước đo kết quả hiệu quả bổ sung là thời gian đáp ứng ( duration of respone - DOR). Số người có hiệu quả bao gồm 28 bệnh nhân chưa bao giờ trải qua điều trị NSCLC và 69 bệnh nhân được điều trị trước đó. ORR cho 28 người tham gia là 68%, với 4% có phản hồi hoàn toàn và 64% có phản hồi một phần. OR cho 69 người tham gia là 41%, với tất cả đều có phản hồi một phần. Trong số những người tham gia chưa trải qua điều trị NSCLC, 47% có thời gian đáp ứng kéo dài 12 tháng hoặc lâu hơn so với 32,1% những người đã được điều trị trước đây.
FDA đã phê duyệt Tabrecta do Tập đoàn Dược phẩm Novartis phát triển. Sự chẩn đoán kèm theo F1CDx đã được cấp cho Foundation Medicine, Inc.
Người dịch: Trần Thanh Thanh.